J Hepatol：口服FXR激动剂EDP-305治疗非酒精性油脂性肝炎的

非酒精性三酸甘油酯性眼疾 (NAFLD) 是一种慢性肝癌症，可成效为非酒精性三酸甘油酯缺血性 (NASH)，引致白血病风险增加和须要搭桥。

肝损伤成效过程

EDP-305 是一种低剂量法尼酯 X 酶 (FXR) 选择性，正在被联合开发主要用途外科手术非酒精性三酸甘油酯缺血性 。本研究工作是一项随机、双盲、外科手术法为对照的2期临床试验，主旨指标 EDP-305 外科手术非酒精性三酸甘油酯缺血性患儿的、安全性和耐受性。

招募了既往经活检或表型（高体重指数、确诊癌症[2型癌症或癌症前期]、丝吡啶酸吡啶基转移酶[ALT]上升时伴肝三酸甘油酯>8%）确诊的非白血病的支气管炎的非酒精性三酸甘油酯缺血性患儿，随机分至两组成员，给与 EDP-305 1 mg、2.5 mg 或外科手术法，连续发作 12 周。主要终点是 12 偃师 ALT 与两条线相比的千分之变异，决定性的次要终点是肝三酸甘油酯生产量的变异。

三组成员患儿转吡啶酶的变异

从2018年1年末至2019年7年末，总共 134 位患儿被随机两组成员，132 位患儿被纳入指标比对。在 12 偃师，外科手术法组成员患儿的 ALT 较两条线千分之增加了-15.4 U/L，相比较服用 2.5 mg 和 1 mg EDP-305 的患儿的 ALT 分别增加了-27.9 U/Lp=0.049）和 -21.7U/L（p=0.304）。2.5 mg EDP-305 组成员患儿的绝对肝三酸甘油酯生产人口为120人了 -7.1% (p=0.0009)，而 EDP-305 1 mg 组成员的增加了 -3.3%，外科手术法组成员的增加了 -2.4%。

最常见（≥5%）的经常性事件有痉挛、恶心、呕吐、腹泻、头痛和眩晕。2.5 mg、1 mg 和外科手术法组成员分别有 50.9%、9.1% 和 4.2% 的患儿经常出现痉挛，2.5 mg 组成员和 1 mg 组成员分别有 20.8% 和 1.8% 的患儿停药。

总而言之，该研究工作近期，EDP-305 可相当大增加非酒精性三酸甘油酯缺血性患儿的丝吡啶酸吡啶基转移酶水平，支持之前在非酒精性三酸甘油酯缺血性患儿中联合开发 EDP-305的应用。

早期出处：

Ratziu Vlad,Rinella Mary E,Neuschwander-Tetri Brent A et al. EDP-305 in patients with NASH: A phase II double-blind placebo-controlled dose-ranging study.[J] .J Hepatol, 2021,